Tafamidis

Die Transthyretin-Amyloidose ist eine Form der Amyloidose, bei der es zur Ablagerung von abnormen Transthyretin-Varianten in mehreren Organen kommt. Ein wichtiger Pathomechanismus der TTR-Amyloidpolyneuropathie ist die Spaltung des Transthyretin-Tetramers in Monomere. Die Monomere werden partiell denaturiert, wodurch fehlerhaft gefaltete Zwischenprodukte entstehen, die amyloidogen sind. Tafamidis bindet als Chaperon an die beiden Thyroxin-Bindungsstellen der nativen tetrameren Transthyretin-Form und verhindert deren Aufspaltung in Monomere. Dadurch wird der Krankheitsverlauf verzögert.

Die maximale Plasmakonzentration von Tafimidis wird etwa 4 Stunden nach der oralen Gabe erreicht. Die Plasmaproteinbindung beträgt nahezu 100 %. Die Substanz wird in der Leber glucuronidiert und überwiegend über die Galle ausgeschieden. 59% der verabreichten Dosis finden sich in der Fäzes, etwa 22 % werden renal ausgeschieden.

Indikationen für den Einsatz von Tafamidis sind:^[1]

• Familiäre Amyloidpolyneuropathie
• Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie

• Kapseln mit 61 mg Wirkstoff

Die empfohlene Dosierung ist einmal 61 mg täglich.

Hinweis: Diese Dosierungsangaben können Fehler enthalten. Ausschlaggebend ist die Dosierungsempfehlung in der Herstellerinformation.

• Psychopharmakotherapie - Tafamidis bringt Stabilität bei TTR-FAP, abgerufen am 14.09.2022
• Schäfer. Neue Zulassung und vielversprechende Langzeitdaten für Tafamidis, nFo Neurologie + Psychiatrie volume, 2020