Cerliponase alfa
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LoslegenHandelsname: Berineura®
Definition
Cerliponase alfa ist die rekombinante Form der Tripeptidylpeptidase 1, die zur Enzymersatztherapie verwendet wird. Cerliponase alfa ist zur Behandlung des Bielschowsky-Dollinger-Syndroms zugelassen, einer Form der neuronalen Ceroidlipofuszinose.
Wirkmechanismus
Das Bielschowsky-Dollinger-Syndrom ist durch einen Aktivitätsverlust der lysosomalen Tripeptidylpeptidase 1 gekennzeichnet. Dadurch treten wachsartige Lipofuszin-Ablagerungen in den Nervenzellen und anderen Geweben auf. Cerliponase alfa ist eine rekombinante Form der humanen Tripeptidylpeptidase 1, welche die fehlende Enyzmfunktion ersetzt und so die Bildung weiterer Ablagerungen verhindert.
Indikation
- Bielschowsky-Dollinger-Syndrom
Dosierung
Cerliponase alfa wird als intrazerebroventrikuläre Infusion jede zweite Woche einmal in den Liquor cerebrospinalis verabreicht. Die Dosis liegt altersabhängig zwischen 100 und 300 mg.[1]
Hinweis: Diese Dosierungsangaben können Fehler enthalten. Ausschlaggebend ist die Dosierungsempfehlung in der Herstellerinformation.
Die notwendige intrazerebroventrikuläre Zugangsvorrichtung wird vor Beginn der Therapie durch eine neurochirurgische Operation implantiert.
Nebenwirkungen
Nebenwirkungen, die sehr häufig (≥ 1/10) unter der Therapie mit Cerliponase alfa auftreten, sind beispielsweise:[1]
- Infektionen der oberen Atemwege
- Überempfindlichkeitsreaktionen
- Reizbarkeit
- Krampfanfälle
- Kopfschmerzen
- Pleozytose des Liquors
- Erbrechen
- Fieber
- EKG-Abweichungen
Kontraindikationen
Kontraindikationen für die Therapie mit Cerliponase alfa sind beispielsweise:[1]
- Patienten mit ventrikulo-peritonealem Shunt
- Undichtigkeit oder Infektion der Zugangsvorrichtung
Quellen
- ↑ 1,0 1,1 1,2 EMA: Brineura - Zusammenfassung der Eigenschaften des Arzneimittels, abgerufen am 30.11.2021