Valoctocogen-Roxaparvovec

Hämophilie A ist eine hämorrhagische Diathese, die durch Mutationen im F8-Gen verursacht wird, das für den Gerinnungsfaktor VIII kodiert. Dieses Protein ist für den normalen Ablauf der Blutgerinnung essentiell. Patienten mit Hämophilie A produzieren eine defekten Faktor VIII oder eine unzureichende Menge des Faktors, sodass es zu schweren Blutungen kommt.

Valoctocogen-Roxaparvovec enthält gentechnisch veränderte Adeno-assoziierte Viren (AAV5), die eine voll funktionsfähige Kopie des F8-Gens enthalten, und einen Promoter, der die Translation des Gens in Endothelzellen und sinusoidalen Zellen der Leber anregt. Durch die Transfektion des F8-Gens kann der Patient wieder ausreichende Faktor-VIII-Mengen produzieren.

Die mittlere Dauer der therapeutischen Wirkung von Valoctocogen-Roxaparvovec lässt sich derzeit noch nicht abschließend beurteilen. Der Behandlungseffekt ist individuell unterschiedlich und kann zwischen 12 und 60 Monaten anhalten.

• Behandlung von Patienten mit schwerer Hämophilie A, die keine Faktor-VIII-Hemmkörper aufgrund bisheriger Faktor-VIII-Substitutionstherapie haben und keine Antikörper gegen AAV des Serotyps 5 aufweisen

Das für die Bewertung von Gen-und Zelltherapien zuständige Committee for Advanced Therapies (CAT) der EMA hat im Juni 2022 die Empfehlung für eine bedingte Zulassung des Arzneistoffs ausgesprochen. Die Empfehlung des CAT wurde vom Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) bestätigt.

Im August 2022 wurde der Wirkstoff unter "besonderen Bedingungen" für die Vermarkung in der EU zugelassen. Das bedeutet, dass von den Zulassungsbehörden weitere Nachweise für den Nutzen des Arzneimittels erwartet werden. Es handelt sich um das erste Gentherapeutikum zur Behandlung der Hämophilie A in der EU.

Die Therapiekosten von Valoctocogen-Roxaparvovec sollen etwa 2 bis 3 Millionen US-Dollar betragen. Der Preis der Therapie in Deutschland steht zur Zeit (8/2022) noch nicht fest.