Orphan Drug

Der Status Orphan Drug wird aufgrund der geringen Häufigkeit der Erkrankung bezogen auf eine Population bei der Zulassung gewährt. Dabei ist die Definition der Häufigkeit länderspezifisch bzw. richtet sich nach der Zulassungsbehörde, bei der die Zulassung beantragt wird (z.B. national, EU-weit, USA, Japan).

Nach dem Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) von 2011 werden Orphan Drugs gesondert behandelt. Im Gegensatz zu anderen Arzneimitteln gilt ihr medizinischer Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Ab einem Jahresumsatz von 50 Mio. Euro müssen jedoch auch sie einen Zusatznutzen nachweisen.