Fitusiran

Bei Hämophilie besteht ein Mangel an bestimmten Gerinnungsfaktoren. Folglich kommt es zu einer zu geringen Thrombinbildung mit konsekutiven Blutungskomplikationen. Die klassische Therapie basiert auf eine Substitution der mangelnden Faktoren.

Fitusiran basiert auf der RNA-Interferenz, einem Mechanismus, der auch physiologisch in Zellen vorkommt, um zielgerichtet Gene abzuschalten (Gene silencing). Als Small interfering RNAs (siRNAs) bindet und degradiert Fitusiran selektiv die mRNA von Antithrombin (AT). Normalerweise bewirkt AT unter anderem einen proteolytischen Abbau von Thrombin. Die verminderte Translation von AT aufgrund von Fitusiran führt folglich zu einer erhöhten Thrombinkonzentration und somit zu einer gesteigerten Gerinnung.^[1].

Als langwirksames RNA-Therapeutikum wird Fitusiran einmal monatlich subkutan injiziert.

Derzeit (2019) befindet sich Fitusiran in Phase-III-Studien, die bis voraussichtlich 2020 laufen werden.^[2]

In bereits abgeschlossenen Studien zeigte Fitusiran in den eingesetzten Dosen eine relativ gute Verträglichkeit und erreichte die vorausgesagte Wirkung.^[3] Dies gilt sowohl für Patienten mit Hämophilie A als auch für Patienten mit Hämophilie B.^[4]