Etranacogene-Dezaparvovec

Hämophilie B ist eine genetisch bedingte Erkrankung, die mit einer reduzierten oder fehlenden Produktion von Gerinnungsfaktor IX einhergeht. Sie führt zu einer erhöhten Blutungsneigung.

Etranacogene-Dezaparvovec ist eine Gentherapie, bei der eine intakte Kopie des Faktor-IX-Gens in die Körperzellen geschleust wird. Dabei wird ein Adeno-assoziiertes Virus (AAV) als Vektor verwendet. Das Virus infiziert Leberzellen, die daraufhin den fehlenden Faktor exprimieren.

• Behandlung von Erwachsenen mit Hämophilie B

Die am häufigsten genannten Nebenwirkungen sind:

• Kopfschmerzen
• Erkältungssymptome
• Infusionsbedingte Reaktionen
• Erhöhung der Leberenzyme

Eine Behandlung mit Etranacogene-Dezaparvovec soll rund 3,5 Mio. US$ kosten.

Etranacogene-Dezaparvovec ist seit November 2022 in den USA zugelassen. Eine Zulassung durch die EMA in Europa ist beantragt, steht aber noch aus. Sie wird im 1. Halbjahr 2023 erwartet. Hersteller ist CSL Behring.