Eladocagen-Exuparvovec

Beim AADC-Mangel kommt es durch einen Defekt des AADC-Gens zu einer neurometabolischen Störung mit eingeschränkter Synthese wichtiger Neurotransmitter wie Dopamin und Serotonin.

Eladocagen-Exuparvovec enthält modifizierte Adeno-assoziierte Viren (AAV2), die als viraler Vektor dienen und ein intaktes AADC-Gen enthalten. Nach intrazerebraler Gabe infizieren die Viren Nervenzellen und schleusen das Gen so in die Zellen ein. Die anschließende Expression von AADC führt zu einer vermehrten Dopaminproduktion und damit zu einer Linderung der Symptomatik.

• Therapie von Patienten ab 18 Monaten mit klinisch, molekular und genetisch bestätigtem AADC-Mangel mit schwerem Phänotyp